PHƯƠNG PHÁP MỚI NHIỀU HỨA HẸN ĐIỀU TRỊ THOÁI HÓA HOÀNG ĐIỂM DO TUỔI

Trong nhiều năm qua,  các bác sĩ nhãn  khoa  đã điều trị bệnh thoái hóa hoàng điểm  do tuổi  (AMD) thể ướt bằng cách tiêm nội nhãn định kỳ và bệnh AMD thể khô bằng các vitamin  chống  oxy hóa. Những phương  pháp  điều  trị này mang  tính  đột phá mang  lại hy vọng  rằng  căn bệnh  đe dọa thị lực này có thể được làm chậm  lại,  trong  một số trường hợp có thể dừng  lại hoặc  thậm  chí đảo ngược. Cuộc  cách  mạng  này đang  trải  qua một quá trình phát triển hấp dẫn.

Các nghiên cứu mới nhất rất đa dạng và gợi ý một tương lai các bác sĩ nhãn  khoa  sẽ có nhiều  lựa chọn hiệu quả hơn để bảo vệ mọi người  khỏi  mất thị lực do AMD.  Dưới  đây là danh  sách  các phương pháp  điều  trị AMD hứa hẹn nhất  đang được triển khai.

Phương pháp điều trị mới cho AMD thể ướt

AMD thể ướt phát  triển  khi các   mạch  máu   mới, bất thường phát triển dưới võng mạc và rò rỉ máu hoặc các chất tiết khác. Bệnh  nhân  mất thị lực nhanh hơn với AMD ướt so với AMD khô.  Khoảng 15 năm trước, các loại thuốc can thiệp vào quá trình  này đã được  tạo ra bằng  cách  ngăn  chặn yếu tố tăng  trưởng  nội mô mạch  máu (VEGF). Trước khi tạo ra thuốc anti VEGF, những người bị AMD thể ướt gần như chắc  chắn  bị mất thị lực nghiêm trọng hoặc mù lòa. 

Sau đó, các loại  thuốc  antiVEGF  đã thành  công cứu những bệnh nhân bị AMD thể ướt. Những loại thuốc này ổn định  hoặc  cải thiện  thị lực ở đại đa số bệnh  nhân.  Tuy nhiên  chúng  cần được  tiêm vào nội nhãn thường xuyên.

Ngày nay, các phương pháp điều trị bền vững hơn đang ra đời và các phương pháp  điều  trị thậm  chí có thể chữa  khỏi  bệnh  đang  được  thực  hiện.  Có rất nhiều hy vọng cho những người bị AMD.

Trong khi các thử nghiệm lâm sàng cho thấy rằng việc tiêm thuốc antiVEGF đã cho phép  hơn 90% bệnh nhân giữ được thị lực, thì trong thực tế, tỷ lệ này là gần 50%. Đó là bởi vì thực  tế bệnh  nhân không được điều  trị thường  xuyên  như trong  các thử nghiệm.  Hầu hết bệnh  nhân  cần   tiêm  một hoặc hai tháng  một lần để duy trì thị lực.  Đây là một lịch trình khó duy trì đối với nhiều  bệnh nhân lớn tuổi đang phải đối mặt với các căn bệnh khác và phải phụ thuộc vào người khác để đưa họ đến khám nhãn khoa.

Một số nghiên cứu hiện  nay đưa ra các lựa chọn thay thế cho việc tiêm  nội nhãn  thường  xuyên, không chỉ là về sự tiện lợi; một phương pháp điều trị phù hợp hơn cũng  sẽ giúp  bệnh  nhân  có thêm hy vọng giữ được thị lực tốt hơn.

Liệu pháp gen cho AMD thể ướt

 Liệu pháp gen là một giải  pháp  thay  thế đầy hứa hẹn cho việc  tiêm  thuốc  nội nhãn  đang  diễn  ra như Eyelea,  Lucentis  và Avastin.  Mục tiêu  của liệu pháp gen là cung  cấp phương  pháp  điều  trị một lần duy nhất  bằng  cách  giúp  mắt tự tạo ra thuốc antiVEGF. Hai phương pháp  đang  được nghiên cứu: Một phương pháp tiêm liệu  pháp  gen bên dưới võng mạc theo quy trình  phẫu  thuật; phương pháp  còn lại tiêm  thuốc  vào nội nhãn giống như một phương  pháp  điều  trị antiVEGF thông  thường  và được  thực  hiện  tại văn   phòng bác sĩ nhãn khoa.

Có nhiều thuốc khác nhau đang  được  xem xét cho cả AMD thể ướt và AMD thể khô. Bất chấp sự hứa hẹn của liệu pháp gen, tuy nhiên hiệu quả lâu dài vẫn cần phải  xem xét.  Phương  pháp  điều  trị như vậy có thể rất tốn kém và có thể không  phù hợp với mọi bệnh nhân.

Thuốc điều trị nhiều nguyên nhân của AMD thể ướt

Các phương  pháp  điều  trị antiVEGF  có hiệu  quả vì chúng nhắm vào một yếu tố chính góp phần gây ra AMD thể ướt: VEGF. Nhưng nếu một loại thuốc có thể điều  trị hai nguyên  nhân  cơ bản của AMD thì sao? Đó là ý tưởng  đằng  sau loại  thuốc faricimab,  đã được  FDA chấp  thuận  cho bệnh AMD và phù hoàng điểm do tiểu đường, được bán dưới tên Vabysmo.  Thuốc  nhắm  mục tiêu  cả VEGF và protein angiopoietin-2. Thuốc được tiêm nội nhãn giống như một phương pháp điều trị antiVEGF thông thường nhưng thường kéo dài lâu hơn so với các phương  pháp  điều  trị trước  đó. Nghiên cứu mới nhất  cho thấy  hầu hết bệnh  nhân có thể trải qua ít nhất 3 tháng giữa các lần điều trị và gần một nửa số bệnh nhân có thể kéo dài tới 4 tháng.

Cũng có thể kết hợp hai loại  thuốc  và tấn công AMD ướt bằng một liều  kép.  Những  kết hợp này có thể cải thiện  tầm nhìn  và làm cho thời  gian tiêm kéo dài hơn. Opthea’s OPT-302[i] hiện đang được  thử nghiệm  lâm sàng  và đã được  chứng minh  là có kết quả tốt hơn so với   các   phương pháp điều trị antiVEGF đơn thuần.

Phương pháp điều trị AMD thể khô nhắm vào hệ thống miễn dịch

Một phần của hệ thống  miễn  dịch  (bổ thể)  được xác định là thủ phạm  gây ra AMD.  Hai loại  thuốc mới nhắm vào các bổ thể và ngăn  cản tấn công võng mạc, gần đây đã tiến tới các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối. Một loại thuốc  là Pegcetacoplan, APL-2 nhắm đến bổ thể C3, loại thuốc còn lại Zimura,  avacincaptad  pegol  nhắm đến bổ thể C5. Giống  như các phương  pháp  điều trị AMD thể ướt hiện  có, những  loại  thuốc  này được  tiêm  vào mắt bệnh  nhân.  Các tác giả đã hoàn thành các thử nghiệm  lâm sàng  và có thể được phê duyệt vào năm 2023.

Thay  thế  các   tế  bào   thị  giác  ở những người bị AMD khô

Một khái niệm khác đang được nghiên cứu là khả năng thay thế một số tế bào bắt đầu chết  trong bệnh AMD thể khô giai  đoạn  cuối, các tế bào gốc có thể thay thế các tế bào võng mạc đã chết. Các bác sĩ đang  nghĩ  ra cách  để ghép  những  tế bào gốc này vào mắt. Một chiến lược là xếp lớp các tế bào gốc trên các giàn mỏng. Một chiến thuật khác là đưa các tế bào vào một hỗn dịch  lỏng  có thể được  tiêm  dưới  võng  mạc.  Các tế bào gốc đã được thử nghiệm trong  các thử nghiệm  lâm sàng nhỏ và chúng không có tác dụng phụ ngoài mong muốn. Có thể mất khoảng 10 đến 15 năm để các liệu pháp này được tinh chỉnh và chứng minh hiệu quả ở người.